O CML
Chronická myelocytová leukémia (CML) je zhubné ochorenie spôsobujúce abnormálne rozmnoženie bielych krviniek, ktoré ale nie sú schopné adekvátne plniť svoju funkciu. V kostnej dreni dôjde k zmene genetického materiálu kmeňovej bunky, čo spôsobí vznik abnormálneho chromozómu, tzv. Philadelphia (Ph) chromozómu. Cieľ liečby je zastaviť množenie a znížiť celkový počet rakovinových buniek na najnižšiu možnú úroveň v čo najkratšom čase.
EPIDEMIOLÓGIA
CML sa štatistiky častejšie vyskytuje u mužov než u žien, však klinický priebeh je u oboch pohlaví podobný. Deti na tento typ leukémie ochorejú len výnimočne. Pacientom ochorenie zvyčajne diagnostikujú vo veku okolo 55 až 60 rokov. CML tvorí približne 15 % všetkých prípadov leukémie u dospelých, celosvetovo postihuje 1,5 milióna ľudí. Na Slovensku tvorí CML jednu pätinu zo všetkých leukémií. Celkovo u nás trpí na toto ochorenie približne 600 pacientov. Ročne u nás pribudne asi 60 nových prípadov, v susedných Čechách 150.
PRÍZNAKY OCHORENIA
Únava, ktorá neodznie. Dôvodom je nízky počet červených krviniek v krvi.
Pocit plnosti. Aj po zjedení malého množstva, sa človek cíti plný. Dôvodom je zväčšená slezina.
Bolesť brucha alebo pocit plného brucha.
Strata hmotnosti.
Horúčka.
Bolesť pod rebrami na ľavej strane spôsobená zväčšenou slezinou.
Bolesť kostí.
ŠTÁDIÁ LIEČBY
Pre lepšie pochopenie postupu liečby si môžeme predstaviť, že čierne bodky predstavujú počet leukemických buniek v krvi pacienta.
Pri diagnóze – hladina proteínu BCR-ABL, ktorý spôsobuje výskyt leukemických buniek, je u každého novo diagnostikovaného pacienta rôzna.
Včasná molekulová odpoveď – Prvá dobrá správa pre pacienta. Hladina proteínu BCR-ABL v tele pacienta klesne na úroveň 10 % alebo nižšie.
Kompletná cytogenetická odpoveď – Na zmeranie hladiny proteínu BCR-ABL už potrebujeme vykonať citlivejší test. Množstvo proteínu totiž kleslo na úroveň 1 % alebo nižšie.
Veľká molekulová odpoveď – Nastavená liečba priniesla vynikajúce výsledky. Hladina proteínu v tele pacienta klesla pod 0,1 %.
Hlboká molekulová odpoveď – Cieľová stanica liečby, ktorú si želá dosiahnuť každý pacient. Hladina proteínu klesne pod 0,0032 %, počet leukemických buniek je takmer nezmerateľný. Táto hranica sa odborne nazýva MR4,5 a výskum dokázal, že takmer u žiadneho pacienta, ktorý dosiahol túto úroveň, nenastalo zhoršenie ochorenia.
ČASOVÁ OS PRELOMOV V LIEČBE CML
1960 – Objavenie Philadelphského chromozómu
1979 – Prvá úspešná liečba CML transplantáciou kostnej drene
Začiatok 80. rokov – Liečba pacientov v chronickej fáze interferónom. Pacientom je ponúkaná transplantácia kostnej drene
1986 – Objavenie proteínu BCR-ABL
1998 – Prelom v liečbe: vedci objavili liek na báze inhibítora tyrozínkinázy (TKI), ktorý blokuje tvorbu BCR-ABL proteínu
2001 – Prvým pacientom je nasadená liečba TKI
2006 –Pacientom je nasadená druhá generácia TKI s lepšími výsledkami a miernejšími vedľajšími účinkami
2010 – Druhá generácia liečby TKI sa stáva liečbou prvej línie
2013 – Začína sa výskum ohľadom ukončenia liečby
2017 – Klinické štúdie identifikovali skupinu pacientov s CML, u ktorých je za určitých podmienok možné ukončiť liečbu